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基因編輯技術推進臨床 助力精準醫療

時間:2018-11-07 16:15|來源:中國科技網| 分享|點擊:


11月6日下午,博雅輯因(北京)生物科技有限公司首席執行官魏東出席了由北京市科學技術委員會主辦、北京生物技術和新醫藥產業促進中心承辦的第二十二屆北京國際生物醫藥產業發展論壇——生物醫藥創新企業百人論壇,并做了《讓精準醫療更精準》的主旨演講。 本文來自實驗室前沿

基因編輯究竟是什么? 本文來自實驗室前沿

眾所周知,基因測序是讀懂基因的技術。每個人身上每個細胞有31億基因對,基因編輯就是對目標基因進行“編輯”,簡單說就是把想改的基因給改了。

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隨著基因測序的發展,人們一直在尋找能“更改”基因的工具。二三十年間,從2009年開始,人們已經發現比如TALENs,ZFN等非常復雜的工具。直到2012年,隨著CRISPR發現,所有行業都爆發性增加。在“十三五”計劃中,基因編輯技術被列為重點任務的顛覆性技術之一。 本文來自實驗室前沿

同時,基因編輯治療疾病,創新了一種新的商業模式。曾經都是找一個靶點,用小分子做這個靶點、或者大分子、或者抗體、或者蛋白。而現在可以直接把基因編輯,用這個方法治病。我們公司想做的就是將基因編輯和基因治療結合在一起。 copyright sysqy.com

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基因編輯精準治療遺傳病

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基因編輯怎么精準治療一個遺傳病?舉個例子,基因編輯治療地中海貧血病。集中在廣東、廣西和海南,有超過30萬人患有中型或者重型地中海貧血病,其中重型超過5萬,這些病人的生命質量非常差,很多甚至導致死亡。

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地中海貧血病是由于遺傳的基因缺陷致使血紅蛋白中一種或一種以上珠蛋白鏈合成缺如或不足所導致的貧血或病理狀態。簡單說,真正犯病的地方就是血紅蛋白。眾所周知,紅細胞里都是血紅蛋白,它能把氧氣帶到我們需要的地方,如果沒有血紅蛋白,后果可想而知。

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如果孩子出生后發現有這個疾病,有什么辦法呢?三種辦法:一是不治,不輸血,那么一般不到十歲就死了。二是定時每月輸血,但是由于紅細胞鐵含量很高,鐵含量過高會對各個臟器造成永久性損傷,因此同時需要服用去鐵劑。去鐵劑每年需要五到十萬人民幣,而且輸血不一定有比配的紅細胞。三是換掉整個干細胞。這種方法不僅昂貴、60萬左右,而且全相合的配型非常難找,風險也高。 本文來自實驗室前沿

基因編輯和基因治療帶來了新希望。我們找到BCL11A,這是一個控制血紅蛋白表達的基因點,我們要做的就是把這個基因點編輯,把病人的造血干細胞提出來,用基因編輯的形式,把BCL11A編輯了以后,讓它對胎兒血紅蛋白表達的異質性去掉,這樣胎兒的血紅蛋白表達就會上升。

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目前我們公司在可以做到約80%的編輯。另外,我們的靶點和工藝做的很好,避免脫靶效應。除此之外,我們做了細胞的分化能力和在老鼠身上的定制,發現它們的能力非常強,這讓我們知道,處理后的干細胞還保存了相當程度的干性。所以希望我們的療法進入到臨床以后,能夠給病人帶來一定的福利。

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明年,公司將把第一個基因編輯的技術推進臨床,為中國的地中海貧血病的患者帶來一種新的療法。

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Tags:基因,編輯,技術,推進,臨床,助力,精準,醫療,11月,6日
責任編輯:小谷
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